改革下一步，將推進多項涉及臨床試驗管理的舉措。比如，臨床試驗機構(gòu)由資格認定制改為備案制，提升臨床試驗?zāi)芰�；臨床試驗的審批，也由過去的“點頭制”，改為“搖頭制”，原來是經(jīng)審評機構(gòu)批準(zhǔn)后，臨床試驗才能開始，現(xiàn)在改為臨床試驗的申請受理以后一定期限內(nèi)，如果審評機構(gòu)沒有給出不同的意見，就視為同意，申請人可以開展臨床試驗。
而且，在一定條件下，可以接受境外多中心臨床試驗的數(shù)據(jù)，這為國內(nèi)外臨床數(shù)據(jù)的互認打開了方便之門，將進一步縮短新藥的審批時間。
不過，放開臨床試驗機構(gòu)的準(zhǔn)入，也難以一蹴而就地解決臨床資源緊張的問題。
由于長期以來，新藥研發(fā)不多，國內(nèi)臨床試驗方面的人才、醫(yī)院主持臨床研究的項目組長都不夠，同時也缺乏經(jīng)驗，藥企不敢將創(chuàng)新藥的臨床試驗交給中小型醫(yī)院去做，還是會優(yōu)先找三甲醫(yī)院，這一矛盾，凸顯了國內(nèi)臨床試驗環(huán)節(jié)硬件軟件都跟不上的窘境。
在審批提速后，后面的關(guān)卡還有支付和采購機制問題。這非CFDA一家所能撬動。
整個醫(yī)改是一盤棋，涉及到衛(wèi)生計生委、人社部、藥監(jiān)局等多個部門。而且，患者、藥企、醫(yī)院、監(jiān)管機構(gòu)、支付方，各有各的利益訴求。比如，患者希望吃上價廉質(zhì)優(yōu)的藥品，但是太便宜，藥企的盈利空間少，就沒有資金和動力去投入創(chuàng)新研發(fā)；國家鼓勵創(chuàng)新，加快審評可以實現(xiàn)，但是創(chuàng)新是要靠市場回報來支撐的。
得益于健全的支付體系，那些成功的創(chuàng)新藥在歐美市場的回報很豐厚，部分新藥在上市后五年，年銷售額即可達到60億-100億元人民幣。相比之下，中國新藥研發(fā)的投資回報遠遠低于國際水平。
由于多為跟蹤創(chuàng)新，且臨床試驗和人工成本相對低廉，在中國研發(fā)單個藥物的平均成本相對歐美較低；但是，新藥在中國上市后五年的平均年銷售額僅為0.5億-1.5億元人民幣，新藥研發(fā)經(jīng)濟回報甚至為負。
《醫(yī)藥創(chuàng)新報告》認為，主要是因為新藥上市后的可及性差，缺少報銷機制，且集中采購環(huán)節(jié)市場準(zhǔn)入緩慢。
在創(chuàng)新藥領(lǐng)先的國家，無論是商業(yè)保險占大頭的美國，還是政府公共資金為主的德國和日本等，都能報銷創(chuàng)新藥，且報銷資質(zhì)和上市批準(zhǔn)基本同步，最長不超過半年。
中國六成以上醫(yī)藥費用由醫(yī)保支出，醫(yī)保目錄采用定期更新的方式，使創(chuàng)新藥的集中采購進度緩慢，進一步拉長了創(chuàng)新藥惠及患者的時間，以及創(chuàng)新藥企業(yè)獲得經(jīng)濟回報的周期。
此外，本應(yīng)作為重要的補充資金來源的商業(yè)健康險體系覆蓋率仍然很低，至今仍未成為創(chuàng)新藥支付重要的補充資金來源。
預(yù)計今后五年，中國將有一批創(chuàng)新藥獲批上市，若不能及時獲得合理的經(jīng)濟回報，會嚴(yán)重打擊企業(yè)對研發(fā)持續(xù)投入的積極性。
2017年，新一輪的國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整展現(xiàn)出令人樂觀的方向。人社部社會保險事業(yè)管理中心對45個獨家專利藥品組織談判。最終有36個藥品實現(xiàn)醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的降價，降幅最高達70%以上，平均降幅44%。所涉及藥品多為治療腫瘤、心血管等重大疾病的臨床價值高、價格昂貴、專利創(chuàng)新品種。
這次國家醫(yī)保談判，以病人為中心，以臨床為基準(zhǔn)，明確了“補缺、選優(yōu)、支持創(chuàng)新、鼓勵競爭”的醫(yī)保用藥需求導(dǎo)向，重點考慮重大疾病治療用藥、短缺藥、兒童用藥，優(yōu)先考慮創(chuàng)新藥品，擴大競爭性品種。
人社部醫(yī)保司司長陳金甫向《財經(jīng)》記者披露，36個藥品的準(zhǔn)入，預(yù)測醫(yī)保年增支出至少50億元以上，但如果未經(jīng)談判而直接納入，支出將翻倍。
人社部方面在談判中砍價特別狠，超出企業(yè)的預(yù)期。《經(jīng)濟觀察報》報道稱，一些企業(yè)人士，滿頭大汗地扶著墻出來。
當(dāng)臨床研究、監(jiān)管審批和支付環(huán)節(jié)的絆腳石一一搬開之后，就看醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)動機自身功率了。
國人早日吃上新藥，障礙不少，但值得期待。
甘公網(wǎng)安備 62010202000467號
